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PTC-124 ist ein in der Entwicklung befindliches Medikament, das bei Krankheiten genetischen Ursprungs, die auf NONSENSE-Mutationen beruhen, ein korrektes Weiterlesen des Gens über das Stop-Codon hinaus vermitteln soll. Verglichen mit dem Antibiotikum Gentamicin, das als Nebenwirkung ähnliches bewirkt, soll es weniger Nebenwirkungen geben, insbesondere besteht nicht die Gefahr der Bildung resistenter Keime.

PTC-124 ist eine Entwicklung der Firma PTC Therapeutics, Bern. Es wird als Medikament gegen Cystische Fibrose (CF) und Duchenne-Muskeldystrophie ins Auge gefasst und kann oral verabreicht werden. Phase 2-Studien haben bei CF signifikante Erfolge gezeigt (Stand April 2006)

Weblinks

• PTC Therapeutics Homepage
• Cystic Fibrosis Foundation (USA) über PTC-124